Nusinersen, arriva il nuovo farmaco contro la distrofia muscolare

Nuovo farmaco contro la distrofiaNuovo farmaco contro la distrofia

Una cura risolutiva per la distrofia muscolare spinale (Sma), ad oggi, non esiste. La ricerca, tuttavia, va avanti senza sosta cercando perlomeno di arginare le conseguenze di questa grave patologia. Si chiama Nusinersen, ed è un farmaco realizzato da Biogen e Ionis Pharmaceuticals.

I test, avviati negli Stati Uniti nel 2013, hanno dato esiti positivi e sono arrivati finalmente a una fase avanzata. L’atrofia muscolare spinale è una malattia delle cellule nervose delle corna anteriori del midollo spinale, dovuta al deficit della proteina Smn. Limita o impedisce attività quali gattonare, camminare, controllare il collo e la testa e deglutire. I sensi e le percezioni del paziente sono normali, così come lo è l’attività intellettuale, in effetti si è osservato che le persone affette da Sma sono molto intelligenti e socievoli. Attraverso il suo meccanismo d’azione, il farmaco è in grado di garantire la produzione di una proteina Smn completamente funzionale e sembra offrire una speranza a tutti i piccoli affetti da Sma e ai loro genitori. “Non si può definire una cura, ma è più di quanto siamo mai stati capaci di offrire a queste famiglie finora” ha spiegato uno degli autori dello studio. La piccola Zoe Harting di 7 mesi è stata la prima paziente trattata con il farmaco nel 2013. Un caso dato per spacciato dai medici i quali avevano detto ai genitori di rassegnarsi alla perdita della loro bambina. Grazie al Nusinersen, invece, non solo Zoe è sopravvissuta ma sembra, per ora, stare decisamente meglio. A seguito di questi risultati, Biogen ha deciso di esercitare l’opzione di commercializzazione globale di Nusinersen, dichiarando che nell’arco dei prossimi mesi depositerà la richiesta di approvazione del farmaco presso le varie autorità nazionali di regolamentazione.

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